Investigadores de la Universidad China de Hong Kong han identificado un mecanismo para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), un hallazgo que puede arrojar luz sobre el desarrollo de tratamientos para el raro trastorno neurodegenerativo actualmente incurable.
Aún se necesitan más experimentos en animales antes de pasar a los ensayos clínicos para un tratamiento para la ELA, que aún se encuentra en una etapa preliminar de desarrollo, dijeron investigadores el lunes.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa poco común que afecta las células nerviosas del cerebro y la médula espinal y puede causar debilidad muscular, pérdida de coordinación y dificultad para hablar, entre otras. Los pacientes también pueden sufrir insuficiencia respiratoria cuando los músculos respiratorios se ven afectados.
El estudio, realizado en colaboración con la Universidad de Oxford, encontró que los pacientes con ELA tenían una distribución desigual de una proteína llamada YY1 en sus células. Este patrón de distribución da como resultado una disfunción en la regulación del nivel de otra proteína llamada Fuzzy, que es esencial para las funciones neuronales.
Se descubrió que el nivel de proteína Fuzzy de los pacientes con ELA era más bajo que el de las personas normales, un trastorno que podría activar una vía que podría conducir a la muerte de las neuronas motoras y contribuir a la aparición de la enfermedad.
«Si podemos desarrollar métodos o tratamientos dirigidos a esta vía de señalización recién descubierta, podremos suprimir la muerte de las neuronas motoras», afirmó Stephen Chen Zhefan, becario postdoctoral en la Facultad de Ciencias de la Vida de la universidad y coautor del estudio.
«Nuestros hallazgos pueden proporcionar un nuevo ángulo en el desarrollo de terapias para la ELA».
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Los hallazgos del estudio se publicaron en la principal revista científica. Comunicaciones de la naturaleza el mes pasado.
Edwin Chan Ho-yin, profesor de la misma escuela y líder del estudio, dijo que ya habían identificado dos moléculas relacionadas con la proteína YY1 que podrían suprimir la muerte de las neuronas motoras según estudios preliminares.
Los experimentos sobre la eficacia de los candidatos a fármacos se estaban realizando en células y moscas, dijo, y enfatizó que su equipo esperaba realizar pruebas en ratones a continuación.
Chan añadió que estaban buscando financiación para realizar experimentos en animales más grandes, como monos, para probar la toxicidad de la molécula.
También dijo que si se hubiera conseguido la financiación, los experimentos podrían completarse en nueve meses antes de pasar a los ensayos clínicos.
Desde 2017, el equipo de Chan también ha estado desarrollando otro medicamento dirigido a la ELA basado en un mecanismo diferente. Este desarrollo de medicamento ya ha entrado en la etapa preclínica y se espera que a continuación se pruebe en animales más grandes.
Sze Chi-wai, paciente de ELA desde hace más de siete años, dijo que esperaba con interés el resultado de la investigación.
«Estoy muy feliz porque podría haber tratamiento para la enfermedad», dijo Sze. «Al menos hay esperanza aquí».
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Sze tenía 49 años cuando le diagnosticaron ELA por primera vez. Comenzó con la pérdida de movilidad en un dedo.
Comenzó a usar un ventilador para ayudarlo a respirar hace tres años. También perdió movilidad en sus extremidades y se vio obligado a depender de una silla de ruedas para moverse.
Según el primer registro de pacientes de ELA de la ciudad, establecido por la Asociación de Enfermedades Neuromusculares de Hong Kong, alrededor de 200 pacientes padecen esta afección a nivel local. La edad promedio de aparición de los síntomas es de 55 años, mientras que el tiempo de supervivencia oscila entre unos pocos meses y 10 años, con una mediana de tres años.
El renombrado físico Stephen Hawking había estado luchando contra la ELA durante 55 años antes de morir en 2018.
