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Cuatro empresas israelíes esperan la aprobación de la FDA en 2023

Pharmaceuticals  credit: Shutterstock

Puede contar la cantidad de medicamentos de compañías israelíes independientes que han sido aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) con los dedos de dos manos. Teva Pharmaceutical Industries (TASE: TEVA; NYSE: TEVA) toma cuatro, con el tratamiento de EM Copaxone, el tratamiento de la enfermedad de Parkinson Azilect, Austedo, para la corea asociada a la enfermedad de Huntington, y Ajovy, para el tratamiento preventivo de la migraña. Otro va a Interpharm, que registró Rebif pero que ya no es israelí. A ellos se unen Kamada (TASE: KMDA; Nasdaq: KMDA), RedHill Biopharma (Nasdaq: RDHL), Protalix Biotherapeutics (TASE: PLX; NYSE: PLX), Purple Biotech (Nasdaq: PPBT), Chiasma y, más recientemente, UroGen Pharma. (Nasdaq: URGN), en 2020. Estas últimas empresas produjeron medicamentos que se sometieron a ensayos clínicos desafiantes, pero todos eran variaciones de sustancias conocidas. De hecho, desde 2002, cuando se aprobó Rebif, no ha habido aprobación de un fármaco que no esté basado en un producto existente, aparte de un fármaco de Teva.

En 2023, las empresas israelíes MediWound (Nasdaq: MDWD), Gamida Cell (Nasdaq: GMDA), BioLineRx (TASE: BLRX; Nasdaq: BLRX) y (nuevamente) Protalix, podrían obtener cuatro aprobaciones más, además de un medicamento de Teva, una versión de liberación retardada de un tratamiento para la esquizofrenia. Tres de los productos en cuestión tienen mecanismos de acción completamente nuevos.

¿Qué llevó a cuatro empresas a llegar a la meta al mismo tiempo, después de años de sequía? Una explicación radica en un cambio en los patrones de salida en la industria biomédica. Estas empresas no querían necesariamente llegar a la meta siendo aún responsables del desarrollo de sus fármacos, pero debido a que no han recibido ofertas de adquisición que valgan la pena (hasta ahora) han tenido que hacerlo.

También hay una explicación positiva. Todas estas empresas lograron recaudar dinero en Nasdaq o en la Bolsa de Valores de Nueva York durante los años de abundancia. Cada uno recaudó cientos de millones de dólares en rondas bastante pequeñas durante un período de años, como lo han permitido las bolsas de valores de los EE. UU. en los últimos años.

Además, en el caso de tres de las cuatro empresas, Clal Biotechnology Industries, que cotiza en la Bolsa de Valores de Tel Aviv, es un accionista importante.

Las cuatro empresas tienen algo más en común: todas se dirigen a mercados bastante pequeños y han recibido ciertas relajaciones en sus vías de desarrollo, algo más que se ha generalizado en los últimos años. Esto es lo que ha permitido a las empresas israelíes llegar a la etapa de solicitud de aprobación con una inversión de unos pocos cientos de millones de dólares, y no los muchos cientos de millones, o incluso miles de millones, necesarios para desarrollar medicamentos para grandes mercados.

Los precios de las acciones no responden

Si la FDA aprueba los medicamentos, las compañías podrán comenzar a comercializarlos dentro de unos meses, al mismo tiempo que intentan obtener cobertura de seguro para ellos. También hay estados intermedios entre la aprobación y la no aprobación, como solicitudes de más información, de pequeños ensayos complementarios, de otro costoso ensayo de eficacia (sobre todo porque la mayoría de las empresas han realizado solo un ensayo de fase 3), de otra auditoría de fábrica, etcétera. Cualquier respuesta parcial de este tipo podría retrasar la aprobación entre unos meses y varios años, dependiendo de lo que requiera la FDA. A veces, proporcionar la información adicional requerida es un proceso tan costoso que hace que el producto no sea rentable.

Antes de un ensayo importante o de la posibilidad de que se apruebe un fármaco, el precio de las acciones de la empresa en cuestión suele subir, pero en estos cuatro casos los dos últimos años han sido duros para sus acciones. Han bajado un 70-80% desde sus picos. Aunque la posible aprobación está cerca, todas estas acciones están muy lejos de corregir sus caídas y, excepto Protalix, no han experimentado un aumento significativo.

Tal vez eso todavía suceda a medida que se acerca el momento de recibir la respuesta de la FDA, pero podría ser que este año las fuerzas del mercado que deprimen al sector biomédico sean más fuertes que el deseo de apostar por un resultado positivo. Quizás aquellos que podrían invertir en pequeñas empresas independientes temen que tal resultado conduzca a una mayor recaudación de fondos, ejerciendo presión sobre el precio de las acciones, además de lo cual, saben que la aprobación es solo el comienzo.

El día después de la aprobación

La dura vida de una compañía farmacéutica independiente se vuelve aún más dura el día después de la aprobación. Cada una de estas empresas llegará a un mercado en el que ya existe competencia, aunque no necesariamente un producto similar. Cada uno enfrentará los desafíos de posicionamiento, fijación de precios, marketing y producción, y cada uno se ha preparado para estos desafíos de manera diferente.

MediWound: Tratamiento tópico para quemaduras que competirá con los cirujanos
Fundado: 2000
Director general: Ofer Gonen
Campo: Tratamiento de heridas y quemaduras
Capitalización de mercado: $ 67 millones

MediWound, que nombró a Ofer Gonen como director ejecutivo en mayo de este año, podría obtener la aprobación de comercialización en los próximos días. La empresa ha desarrollado un producto para tratar quemaduras a base de la planta de piña, y podría ser una de las primeras empresas en recibir la aprobación de la FDA para un fármaco botánico, aunque el énfasis está más en la forma en que se procesa la planta.

El producto elimina el tejido muerto de las quemaduras (y posiblemente también de las heridas, pero la próxima aprobación es solo para quemaduras). Compite principalmente con la cirugía para extirpar quemaduras, que requiere mano de obra más costosa y extrae más tejido sano. El producto ya está a la venta en Europa. El mercado estadounidense para el tratamiento de quemaduras en adultos se estima en 200 millones de dólares y MediWound ha firmado un acuerdo de comercialización con Vericel.

A fines de septiembre, MediWound tenía $35 millones en efectivo. En octubre recaudó $30 millones y recibirá $7,5 millones como pago hito, lo que significa que tendrá efectivo suficiente para durar hasta 2025. Mientras tanto, también podría haber novedades en el producto para el tratamiento de heridas, que tiene un mercado potencial más grande, y la compañía ya ha dicho que está examinando opciones para un nuevo acuerdo estratégico.

Célula de Gamida: Mejora de las tasas de éxito de los trasplantes de médula ósea
Fundado: 1998
CEO: Abigail Jenkins
Campo: Mejora de los trasplantes de médula ósea para pacientes con cáncer
Capitalización de mercado: $ 90 millones

Gamida Cell ha desarrollado un producto diseñado para mejorar el éxito de los trasplantes de células madre para tratar el cáncer de sangre. En un ensayo clínico, la empresa demostró que su producto redujo el tiempo de absorción del sistema inmunitario trasplantado de 22 a 12 días. Esta es una reducción significativa, ya que el tiempo ahorrado es un período precioso para el centro de trasplante y peligroso para el paciente, que no tiene un sistema inmunitario activo. El ensayo también mostró una reducción en las infecciones de los pacientes y en el tiempo de permanencia en el hospital.

La fecha original para la aprobación de la FDA fue el 30 de enero, pero después de que se presentaron los documentos, la FDA solicitó más información. Los inversores reaccionaron bajando el precio de las acciones un 20 %, pero una solicitud de más información antes de la fecha de aprobación final suele ser preferible a una posterior.

Gamida Cell se está preparando para comercializar su producto por sí misma, y ​​aunque tiene otros productos interesantes en cartera, actualmente está dedicando la mayor parte de sus recursos a este proceso. Su ventaja y desventaja es su pequeño mercado. Cree que su producto podría ser relevante para unos 10.000 pacientes al año, en 70 centros médicos, que pueden ser cubiertos por 25 vendedores. 19 de estos centros ya han probado el producto.

La empresa tendrá que poner un precio alto a su producto. ¿Las compañías de seguros aceptarán eso? La tarjeta que tiene frente a ellos es el ahorro en tiempo de hospitalización y en complicaciones. En cualquier caso, tomará tiempo obtener cobertura, y la empresa deberá estar preparada para financiar algunos de los procedimientos por sí misma al principio, para ayudar a que el producto tome impulso.

Gamida Cell tiene la intención de producir en una planta de Jerusalén. La producción es compleja y la empresa deberá asegurarse de que sea rentable.

Protalix: Cara a cara con un tratamiento dominante para la enfermedad de Fabry
Fundado: 1993
Director general: Dror Bashan
Campo: Extracción de proteínas de células vegetales para el tratamiento de enfermedades raras
Capitalización de mercado: $ 60 millones

El fármaco de Protalix para el tratamiento de la rara condición genética Fabry Disease entrará en un mercado competitivo dominado por Genzyme (Sanofi) con Fabrazyme. Amicus Therapeutics también está en este mercado con Galafold, que se administra por vía oral y solo es adecuado para algunos de los pacientes. Fuera de EE. UU., Shire (Takeda) lleva una década intentando sin éxito obtener la aprobación de la FDA para un tratamiento.

La enfermedad de Fabry se deriva de una deficiencia en la enzima alfa galactosidasa A, y todos estos productos son en realidad una proteína que el cuerpo no produce. Los tratamientos de edición genética se encuentran actualmente en fase de prueba. Estos están destinados a hacer que el cuerpo produzca la proteína por sí mismo. Una empresa que desarrolló un tratamiento de este tipo tuvo un fracaso muy publicitado en un ensayo.

Protalix llevó a cabo tres pruebas para demostrar la eficacia y seguridad de su producto, entre ellas una prueba cara a cara contra el producto Genzyme. Para obtener la aprobación de la FDA, tuvo que demostrar que su producto no era inferior al de Genzyme, lo cual hizo. La compañía está realizando ahora dos pruebas más con fines de comercialización y para obtener cobertura de seguro al precio deseado.

Protalix ha firmado un acuerdo de comercialización con la empresa italiana Chiesi, que le ahorrará costes directos y el precio de la inexperiencia, pero la hará totalmente dependiente de la empresa. Protalix ya ha vivido esa dependencia, de Pfizer, con la que firmó un acuerdo de comercialización de su anterior producto, para la Enfermedad de Gaucher pero que perdió entusiasmo por el mercado. Chiesi es una empresa mediana y el producto de Protalix aparentemente es importante en sus planes.

Protalix proyecta ingresos anuales máximos del producto de $ 150-200 millones. Lo fabricará en su planta de Karmiel, donde produce su tratamiento Gaucher.

La compañía tiene $ 20 millones en efectivo, que durará hasta el último trimestre de 2023. Si obtiene la aprobación de la FDA, aparentemente recibirá un pago histórico de Chiesi y comenzará a producir para él. De lo contrario, y si no obtiene capital, es probable que tenga dificultades financieras, aunque tenga medicamentos adicionales en preparación. En su conferencia telefónica, los analistas mostraron mayor interés en los productos únicos en el pipeline que en el producto que está a punto de ser lanzado.

BioLineRx: Ahorro de hospitalización y dinero en el tratamiento del cáncer de sangre
Fundado: 2003
Director general: Philip Serlin
Campo: Comprar medicamentos y desarrollarlos
Capitalización de mercado: $ 40 millones

Al igual que Gamida Cell, BioLine también apunta al mercado de tratamientos contra el cáncer de sangre, pero su producto está diseñado para pacientes que se someten a trasplantes de su propia médula ósea. El producto ayuda en la movilización de células del paciente y entrará en un mercado en el que ya existen dos productos similares. La mayoría de los pacientes reciben un producto genérico llamado GCSF, pero esto requiere más que el único tratamiento que ofrece BioLine, por lo que el producto de BioLine ahorra tiempo y dinero al hospital. En un estudio de beneficios económicos, BioLine mostró una ventaja de $19 000 frente a GCSF y una ventaja de $30 000 frente a un tratamiento combinado de GCSF con otro producto fabricado por Genzyme que reduce la cantidad de tratamientos a dos pero cuesta más. Esto es antes de tener en cuenta el precio del producto de BioLine, que aún no se ha fijado.

Como BioLine cree que la ventaja de su producto es clara, ha decidido producirlo y comercializarlo de forma independiente. La compañía estima ventas potenciales en los EE. UU. en $ 360 millones anuales. Al igual que Gamida Cell, apunta a los 70 centros de trasplantes donde se realiza el 80% de los tratamientos, por lo que presumiblemente necesitará la misma mano de obra de marketing, 20-30 vendedores. Al igual que las otras empresas, necesitará la cobertura de una compañía de seguros antes de obtener ingresos significativos del producto.

BioLine recaudó recientemente $ 55 millones, lo que debería permitirle lanzar el producto una vez que obtenga la aprobación.

Publicado por Globes, noticias de negocios de Israel – es.globes.co.il – el 29 de diciembre de 2022.

© Copyright de Globes Publisher Itonut (1983) Ltd., 2022.


Fuente

Written by notimundo

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