En resumen
- Dos ensayos clínicos internacionales publicados en The New England Journal of Medicine incluyeron a 273 pacientes de varios países.
- Entre el 48% y el 69% de los participantes recuperó la capacidad de no dormirse durante el día, frente a casi ningún resultado comparable en el grupo placebo.
- La frecuencia de los episodios de cataplejía disminuyó entre un 79% y un 89%.
- El fármaco es un agonista de la orexina desarrollado por la farmacéutica japonesa Takeda e imita la función de la orexina o hipocretina, identificada en la década de 1990 por el investigador español Luis de Lecea.
- La narcolepsia afecta a entre 20 y 60 personas por cada 100.000 y suele comenzar en la adolescencia o poco después.
Dos ensayos clínicos internacionales publicados en The New England Journal of Medicine han mostrado que un nuevo fármaco reduce de forma significativa los síntomas principales de la narcolepsia, una enfermedad neurológica crónica. Los trabajos incluyeron a 273 pacientes de varios países y probaron un agonista de la orexina desarrollado por la farmacéutica japonesa Takeda.
¿Qué han demostrado exactamente los ensayos?
Los dos trabajos, publicados en la misma revista médica, incluyeron a 273 pacientes de varios países. Entre el 48% y el 69% de los participantes recuperó la capacidad de no dormirse durante el día, mientras que casi ninguno de los que recibió placebo obtuvo resultados comparables. La frecuencia de los episodios de cataplejía —la pérdida repentina de tono muscular desencadenada por emociones— disminuyó entre un 79% y un 89%, y muchos participantes alcanzaron niveles de somnolencia considerados normales.
¿Cómo funciona el nuevo medicamento?
El fármaco pertenece a una nueva generación de compuestos conocidos como agonistas de la orexina. La orexina, o hipocretina, fue identificada en la década de 1990 por el investigador español Luis de Lecea. En los pacientes con narcolepsia tipo 1, las neuronas que la producen desaparecen y, sin ella, el cerebro pierde parte de su capacidad para mantener el estado de alerta y para regular correctamente la frontera entre estar despierto y dormido.
Los agonistas no son la proteína natural que les falta a los pacientes, pero imitan su función y se unen a los mismos receptores del cerebro. Durante años, desarrollar una molécula con estas características fue un desafío técnico: la orexina natural es demasiado grande para atravesar las barreras que protegen el cerebro, por lo que los investigadores tuvieron que diseñar versiones más pequeñas capaces de administrarse por vía oral y llegar hasta su objetivo.
¿Por qué se describe como un cambio de enfoque?
Hasta ahora, los tratamientos disponibles actuaban sobre distintos síntomas, pero no sobre la causa biológica del trastorno. Alejandro Iranzo, jefe de la Unidad del Sueño del Hospital Clínic de Barcelona, lo explica con una imagen: la orexina sería el director de una orquesta que coordina el conjunto, y los medicamentos existentes trataban de corregir por separado algunos instrumentos desafinados.
“Lo que se ha conseguido ahora es rejuvenecer o sustituir al director de orquesta”, resume Iranzo.
¿Qué supone para quien convive con la enfermedad?
Uno de los participantes es Jordi, director deportivo de un equipo de fútbol, que lleva dos años en el estudio. Antes organizaba su vida en torno al sueño: se quedaba dormido durante conversaciones o en el coche, y la cataplejía le obligaba a evitar situaciones de excitación o alegría, como un rondo con los jugadores del equipo.
“Llevo dos años sin hacer una siesta obligatoria y me he dado cuenta de que de repente el día tiene tres horas más”, asegura.
También cuenta que al día siguiente de empezar el tratamiento llamó al equipo médico convencido de que no le habían administrado placebo.
¿Qué efectos adversos se observaron?
En los ensayos, los efectos adversos observados fueron relativamente limitados. Según Iranzo, los más frecuentes fueron el insomnio y un aumento de la necesidad de orinar, generalmente transitorios y con tendencia a desaparecer tras las primeras semanas de tratamiento.
¿A cuántas personas afecta la narcolepsia?
Es una dolencia poco frecuente: afecta a entre 20 y 60 personas por cada 100.000 y suele comenzar en la adolescencia o poco después. Provoca mucho sueño durante el día, lo que dificulta el trabajo, el estudio y la vida social, y arrastra un estigma añadido, porque mucha gente interpreta que quien se duerme en público y en cualquier momento tiene una falta de carácter o falta el respeto a los demás. El peso del estigma en los trastornos neurológicos y de salud mental recorre también obras como el libro de Walss-Bass sobre la esquizofrenia de su familia.
Preguntas frecuentes
¿Qué fármaco se ha probado contra la narcolepsia?
Un agonista de la orexina desarrollado por la farmacéutica japonesa Takeda, que imita la función de la proteína natural que falta en los pacientes con narcolepsia tipo 1 y se une a los mismos receptores del cerebro.
¿Cuántos pacientes participaron en los ensayos?
Los dos ensayos publicados en The New England Journal of Medicine incluyeron a 273 pacientes de varios países.
¿Qué resultados obtuvieron los ensayos?
Entre el 48% y el 69% de los participantes recuperó la capacidad de no dormirse durante el día, y la frecuencia de los episodios de cataplejía cayó entre un 79% y un 89%.
¿Qué efectos secundarios se registraron?
Según el jefe de la Unidad del Sueño del Hospital Clínic de Barcelona, los más frecuentes fueron el insomnio y un aumento de la necesidad de orinar, en general transitorios.
Con información de feeds.elpais.com.
Imagen de referencia, no corresponde a los hechos narrados. Business Technology — Maliha Mannan / Wikimedia Commons (CC0 1.0)
